近日，一篇刊登在国际杂志Journal of Medical Economics上的研究报告中，来自PRECISIONheor机构和辉瑞公司的研究人员通过研究表示，在过去16年里，新型癌症药物的研发挽救了超过120万人的生命。研究者表示，在2000年至2016年间，美国有120多万名癌症患者都免于死亡，这要归因于不断改进的治疗方案。
本文研究强调了在此期间研究人员所开发的针对15种最常见的癌症类型的新型药物是如何帮助降低每10万美国人24%的死亡率的，这些癌症类型包括结直肠癌、肺癌、乳腺癌等，针对这些癌症目前已经有106种新型疗法获批；这些药物的获批与癌症死亡人数的显著减少有关，仅在2016年，研究人员就推测新型疗法与15种最常见肿瘤类型的156，749名患者的死亡数减少直接相关。在这16年中，癌症患者死亡率的数字减少了1，291，769人，同时以下几种癌症类型患者的死亡人数也显著下降了，包括乳腺癌（127，874人）、结直肠癌（46，705人）、肺癌（375，256人）、前列腺癌（476，210人）、非霍奇金淋巴瘤（48，836人）。
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研究者Joanna MacEwan表示，本文研究发现或有望帮助更加深入地理解增加癌症药物的支出是否值得进一步投资，虽然我们并未直接回答这个问题，但相关研究结果表明，成功投资的结果（比如新型癌症疗法的批准）会给患者带来显著的健康益处；每一种治疗手段的效益都能根据临床试验结果来进行评估，但本文研究提供了一定的证据表明，临床试验中所测定的癌症患者生存率的提高正在转化现实世界中患者的健康效应，同时研究人员还证实了此前的研究结果，表明新型的药物治疗措施与患者生存率的直接改善相关。
尽管很多种癌症患者的死亡率都发生了下降，但甲状腺癌患者的推测死亡人数却增加了825人，膀胱癌患者的推测死亡人数增加了7768人，研究者解释道，这些数字的上升或许是由于在研究期间药物批准介绍所致，即5个甲状腺癌的药物和3个膀胱癌药物。从2000-2016年间，肝癌和子宫癌的疗法并未获批，胰腺癌和口腔癌的疗法也很少获批，10个批准的药物中有7个是在2008年以后获批的，而这已经处于科学家们研究的后半段了，因此研究人员还并未观察到这些药物的引入在降低癌症患者死亡率方面的全部效果。
此外，研究人员还按照15种最常见的肿瘤类型计算了人群每年的年龄调整后的癌症死亡率，随后他们将2000-2016年间美国癌症死亡率的变化与每年相关的疗法存量相关联，并转化为这一期间每年能够避免癌症死亡的人数；每年的治疗存量被计算为自1976年以来新适应症批准的加权总和。此外，本文研究结果还凸显出了处方药物所产生的巨大影响。研究者MacEwan说道，在解释这些结果时，我们必须仔细评估所观察到的死亡率的降低是否有其它可能性的解释，而这些解释或许会随着时间推移与新的治疗方法相关联。
因此，为了控制外部因素（比如吸烟率、人口年龄分布和癌症筛查实践等）并将其与药物批准的影响区分开来，研究人员控制了优这些潜在人口水平趋势所驱动的肿瘤特异性癌症发病率。癌症筛查的改进能够部分解释某些肿瘤类型人群死亡率的下降。比如，乳腺癌、宫颈癌和结直肠癌筛查项目的吸收率在2015年时大于50%，而所有这些都与患者的死亡率下降有关。研究者指出，所发现的总体数据可能低估了2000-2016年间批准的新药所产生的影响，这是因为很多药物都是在研究期间晚些时候才批准的，这意味着缓和死亡率下降的大部分都可能是在研究期结束之后才实现的。
本文研究的局限性癌包括，新的治疗干预措施仅限于癌症药物的干预，并没有考虑到非药物的创新，比如机器人手术、放疗或其它技术的进步，而这些或许均会影响癌症患者的死亡率。最后研究人员呼吁在未来的研究中科学家们应该深入评估2016年后药物批准和癌症患者死亡率之间的神秘关联。
