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8月10日，美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰（RNAi）技术的治疗药物——patisiran，适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中，RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因，从而阻止致病蛋白的表达。

这是自20年前RNAi技术被发现以来，首个被证实有临床价值并获批上市的RNAi药物。

Patisiran由Alnylam公司研发通过沉默与罕见疾病——遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hereditary transthyretin amyloidosis）有关的基因，阻止突变的转甲状腺素蛋白（TTR）在体内积累，进而防止心脏和神经功能受损。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性影响着全世界约5万人的健康和生命，患者从症状发作开始时，平均寿命为2.5 - 15年。

Alnylam通过将装载有短链干扰RNAs的脂质纳米颗粒注入肝脏，阻止异常蛋白表达。2017年，Patisiran曾获FDA突破性疗法认定。

       在巴西利亚大学研究RNAi的Ricardo Titze-de-Almeida认为，这一款药物的获批意味着药理学教科书需要重新编写。“未来，我们将获得更多的此类药物。”他预期道。