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2024年，有望获FDA批准上市的基因细胞疗法
来源：     时间 : 2024-04-26
2023年，FDA共批准了7款细胞和基因疗法（CGT），获批数量创历史新高。今年以来，FDA已经为3款创新CGT开了绿灯，预计到今年年底，至少共有7款CGT产品获得批准。


今年首个获FDA批准的CGT疗法是Vertex/CRISPR公司联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy, 这款药物于今年1月获得了FDA的批准，用于治疗输血依赖性β地中海贫血；今年2月，Iovance Biotherapeutics的Amtagvi获FDA批准，用于PD-1/PD-L1治疗后进展的晚期黑色素瘤，这是全球首款获批的TIL细胞疗法，同时也是首个用于实体瘤的一次性细胞疗法；上个月，FDA批准了Orchard公司的基因疗法Lenmeldy，用于治疗儿童异染性脑白质营养不良（MLD），这也是全球最昂贵的药物，定价为425万美元。