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上市30年12个适应症!美国FDA批准艾伯维肉毒素Botox(保妥适):治疗儿童神经源性逼尿肌过度活动症!
来源:     时间 : 2021-02-18
-艾伯维(AbbVie)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Botox(保妥适,通用名:onabotulinumtoxinA,肉毒杆菌毒素A),用于治疗年龄≥5岁、对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的儿科患者,治疗与神经疾病相关的逼尿肌(膀胱肌)过度活动症。这一里程碑标志着Botox在美国获批的第12个治疗适应症。
值得一提的是,Botox是第一种也是唯一一种被批准用于治疗神经源性逼尿肌过度活动症儿童患者的神经毒素。现在,对于抗胆碱能药物应答不足的神经源性逼尿肌过度活动症儿童患者,拥有了一种在手术干预前使用的新治疗选择Botox通过阻断神经冲动向肌肉(在本适应症中为膀胱肌肉)的传递,选择性地阻止神经肌肉接头处神经递质乙酰胆碱的释放,暂时减少肌肉收缩。
神经源性逼尿肌过度活动症发生在脊髓和膀胱不能有效沟通时,这可能与脊柱裂和脊髓损伤等神经疾病有关。结果,膀胱肌肉不由自主地收缩,增加了膀胱内的压力,降低了膀胱容量,这会导致患者频繁而意外地漏尿。随着时间的推移,膀胱压力升高也会导致膀胱和肾脏损伤。
儿童神经源性逼尿肌过度活动症有多种原因,如横纹肌炎、脊髓损伤、脊柱裂;其中,脊柱裂最为常见,在美国每年出生的400多万婴儿中影响约1500-2000名婴儿。90%以上的脊柱裂患者存在泌尿系统症状。
此次新适应症批准,基于一项随机、双盲3期研究的数据。该研究在100多例神经源性逼尿肌过度活动儿童患者中开展,评估了Botox的安全性和有效性,并进行了一项长期扩展研究。3期研究的结果表明,逼尿肌内注射Botox?200单位(不超过6U/kg)可减少白天的尿失禁发作,这是该研究的主要终点,并在第6周(主要时间点)降低最大膀胱压力和增加膀胱容量。研究中最常见的不良反应为菌尿(20%)、尿路感染(7%)、白细胞尿(7%)和血尿(3%)。

神经源性逼尿肌过度活动症(图片来源:epainassist.com)
艾伯维BOTOX? & Neurotoxins高级副总裁兼首席科学官Mitchell F.Brin医学博士表示:“Botox是第一种被批准用于采用抗胆碱能药物病情控制不足的神经源性逼尿肌过度活动症儿童的神经毒素。这一里程碑标志着Botox在美国获批的第12个治疗适应症,为儿科产品组合增加了另一项批准的用途。在我们30年Botox研究和开发传统的基础上,我们继续坚定不移地追求神经毒素创新,以解决整个治疗领域未得到满足的医疗需求。”
德克萨斯州儿童医院儿科泌尿科主任、贝勒医学院泌尿学教授Paul F.Austin医学博士表示:“许多患有基础神经疾病的儿童可能会随着时间的推移出现膀胱和肾脏损伤,这突出了治疗的重要性。在护理神经源性逼尿肌过度活动的患儿时,我们努力降低膀胱压力,增加膀胱容量。此前,除手术外,治疗方案主要局限于抗胆碱能药物,但长期使用还需慎重考虑。有效地管理神经源性逼尿肌过度活动需要持续的护理,对替代治疗选择存在着高度未满足的需求。Botox具有经证明的安全性和有效性,将为接受抗胆碱能药物未能充分管理病情的儿科患者提供一种新的治疗选择。”

Botox(保妥适)由艾尔建(已被艾伯维收购)研制,该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素,是一种神经传导的阻断剂,用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批,用于治疗脸痉挛和斜视,2000年批准用于颈部肌张力障碍,之后进一步拓展到美容领域,包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年,Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症、痉挛和严重腋下出汗(腋下多汗症)等多种适应症。
Botox是全球第一种被批准的A型肉毒杆菌毒素治疗产品。在美国,截至目前,Botox已被FDA批准用于12个治疗适应症。在过去的30年中,全球各地已销售超过超过一亿瓶Botox?和Botox? Cosmetic(肉毒杆菌毒素A),在科学和医学期刊上发表了超过3700篇文章。Botox?神经毒素是全球研究最广泛的药物之一。