科济生物医药（上海）有限公司研发的CT053全人抗BCMA（B细胞成熟抗原）自体CAR T细胞注射液，通过了国家药监局药品审评中心的公示期，纳入“突破性治疗药物品种”，拟定适应症为复发难治性多发性骨髓瘤。纳入突破性治疗药物程序，有望加速这款新药在中国的研发和审批速度，更早惠及国内患者。
多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发难治性多发性骨髓瘤尤甚。对于这种难治疾病，新药研发机构可以申请适用突破性治疗药物程序。对纳入突破性治疗药物程序的药物，在药品审评审批过程中会有更多与药监机构沟通交流的机会，从而加速药品的上市进程。
“肿瘤免疫治疗近年来发展很快，CAR T细胞治疗是其中一条技术路线。”科济生物董事长、首席执行官兼首席科学家李宗海说，T淋巴细胞具有免疫活性，如同人体内的特种部队，专门杀灭外来入侵者；CAR是一种分子修饰物，包含识别肿瘤抗原的抗体序列，使T细胞具有对肿瘤的靶向。如今，CAR T细胞疗法已在多种血液肿瘤治疗中取得很好疗效，但是在实体瘤治疗领域还有待突破。
CT053是一种针对B细胞成熟抗原的CAR T细胞疗法，B细胞成熟抗原是一种在血液中恶性和正常浆细胞表面均表达的蛋白质。CT053构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，有望降低免疫原性并提高安全性。这一细胞疗法可以识别、结合并清除表达B细胞成熟抗原的多发性骨髓瘤细胞。
在近日举办的第62届美国血液学学会年会上，科济生物发布了正在进行的CT053全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括两篇口头报告和一篇壁报交流。三项研究共涵盖来自中国和美国的58名复发难治性多发性骨髓瘤患者，结果显示它具有良好的耐受性，并且在经历了多线治疗失败的患者中，观察到了显著和持久的缓解。
据悉，CT053是中国首个获得美国食品和药物管理局“再生医学先进疗法”的细胞治疗候选药物，并被欧洲药品管理局纳入“优先药物计划”。目前，CT053临床试验正在中国、美国、加拿大等国家和地区进行。
