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近一个月药物审批进展概览
来源:     时间 : 2020-08-04
本文依据Informa数据库统计资料,梳理了近一个月(2020年6月18日~2020年7月16日)在研药物的审批进展情况,同时对部分药物的研究情况进行简述,供研发人员参考。

据Informa数据库统计,2020年6月18日~2020年7月16日,共有39个药物产生了审批方面的变化,其中,获批药物16个,并有众多药物进行了新药申请(NDA/BLA),但有4个药物的审批情况不佳(附表1)。同时,这些药物涉及多个疾病治疗领域,包括:肿瘤(滤泡性淋巴瘤、皮肤癌和乳腺癌等)、自身免疫/免疫(类风湿性关节炎、克罗恩病、银屑病和溃疡性结肠炎等)、神经精神(多发性硬化症和Dravet综合征等)、内分泌(肢端肥大症和身材矮小/生长激素缺乏症等)、心血管疾病(中风、心衰和心肌病)、过敏、代谢以及感染等。以下对部分药物的进展情况进行介绍。

附表1:近一个月(2020年6月18日~2020年7月16日)的药物审批情况

注:*表示审批情况不佳的药物

Tazverik
近日,FDA批准了表观遗传学药物Tazverik(Tazemetostat),用于以下2种不同的滤泡性淋巴瘤(FL)适应症:(1)其肿瘤经FDA批准的检测方法证实为EZH2突变阳性、先前接受过至少2种系统疗法的复发或难治性(R/R)FL成人患者;(2)没有令人满意的替代治疗选择的R/R FL成人患者。此次批准是基于一项开放标签、单臂、多中心Ⅱ期研究(StudyE7438-G000-101,NCT01897571)的数据。根据独立审查委员会(IRC)的审查结果:(1)在EZH2突变患者中,Tazverik治疗的总缓解率(ORR)分别为69%,完全缓解率(CR)为12%、部分缓解率(PR)为57%,中位缓解持续时间(DOR)为10.9个月;(2)在野生型EZH2患者中,ORR为34%,CR为4%、PR为30%,中位DOR为13.0个月。该研究中,Tazverik的安全性和耐受性良好。
Tazverik是一种口服、首创(First-in-class)的EZH2抑制剂,也是FDA批准的第一个EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶,如被异常激活,将导致控制细胞增殖的基因失调,而Tazverik可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。目前,Tazverik正被开发用于多种类型的血液系统恶性肿瘤和基因定义的实体肿瘤。
Crysvita
近日,FDA批准了Crysvita(Burosumab)的一个新适应症,用于≥2岁儿科和成人患者以治疗肿瘤性骨软化症(Tumor-induced osteomalacia,TIO),该病可导致低磷血症和骨软化症。而此前,Crysvita已被FDA批准用于治疗X-连锁低磷血症(XLH)。此次批准是基于2项单臂Ⅱ期研究的数据,其中一项是在美国开展的涉及14例成人患者的144周研究,另一项是在日本和韩国开展的涉及13例成人患者的88周研究。在这两项研究中,Crysvita与血清磷和血清1,25-二羟维生素D水平的升高有相关。磷酸盐水平的增加导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在Crysvita治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。
Crysvita是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人单克隆IgG1抗体。其中,FGF23是一种“磷酸盐尿性”激素,通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。Crysvita是第一个被批准治疗XLH患者的药物,同时,也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。
Xpovio
Karyopharm公司的Xpovio(Selinexor)被FDA批准用于治疗接受过至少2种系统疗法的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者,包括滤泡性淋巴瘤(FL)引起的DLCBL。此次批准是基于多中心、单臂Ⅱb期SADAL研究的阳性结果。数据显示:Xpovio治疗总缓解率(ORR)为29%、完全缓解率(CR)为13%、部分缓解率(PR)为16%;在病情缓解的患者中,中位缓解持续时间(DOR)超过9个月,56%的患者缓解持续时间≥3个月、38%的患者≥6个月、15%的患者≥12个月。
Xpovio是目前被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。同时,Xpovio是第一个也是唯一一个获FDA批准可同时用于骨髓瘤和DLBCL的药物。Karyopharm公司还计划在2021年向欧洲药品管理局(EMA)提交Xpovio治疗复发或难治性DLBCL的营销授权申请(MAA)。