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美国 FDA 官网 9 月 28 日消息，FDA 今天批准 Insmed 公司新药 Arikayce（阿米卡星脂质体吸入混悬液）用于鸟型分支杆菌复合体（MAC）引起的肺部疾病治疗，这类患者人数有限，其疾病对传统药物治疗没有响应（难治性疾病）。MAC 是一种非结核分支杆菌（NTM），其通常被发现于水和土壤里面。携带 MAC 患者的疾病症状包括持续咳嗽、疲劳、体重减轻、夜汗及偶发性呼吸短促及咳血。

FDA 局长 Gottlieb 博士称：随着细菌对现有抗生素继续变得耐药，我们需要鼓励能够治疗耐药感染药物的开发。这意味着需要利用新的工具以简化开发，并鼓励对这些重要的活动进行投资。此次是首次一款药物依据抗菌及抗真菌药物有限人群途径而获得批准，这标志着一个重要的政策里程碑。这一途径是由国会提出的，其旨在促进针对缺乏有效治疗的抗感染药物的开发。我们看到，在使用这一新的途径方面，申请者很早就感兴趣，这是我们的希望，它将促使更多用于治疗严重或危及生命感染的抗菌药物的开发与批准，在有限的患者中使其医疗需求得到满足。

Arikayce 是首个依据抗菌及抗真菌药物有限人群途径（LPAD）获得批准的药物，这一途径由国会设定，其旨在推动用于有未满足需求的有限患者人群的抗菌及抗真菌药物的开发，以治疗严重或危及生命的感染。依据 LPAD，药物的获批可基于一个简化的临床开发程序。这些程序可包括较小规模、较短时间或较少的临床试验。根据按 LPAD 途径获批药物的要求，Arikayce 的标签包含某些声明，以表明该药物已被证明是安全有效的，只用于有限的人群。

Arikayce 也是在加速审批途径下获得批准的。根据这种审批途径，若一款药物对一种可以合理预测患者获益的替代终点显示出有效性，那么 FDA 可批准该药物用于治疗严重或危及生命的疾病或病症。Arikayce 的批准是基于 6 个月的治疗中连续三个月的痰液培养呈阴性。FDA 将要求 Arikayce 的申请者进行一项额外的上后市研究，以描述 Arikayce 的临床获益。

Arikayce 是一种通过喷雾器使用的吸入性治疗药物，该药物的安全性和有效性基于一项随机、对照临床试验，试验中患者被随机分配到两个治疗组中的一个。一个治疗组的患者接受 Arikayce 加一种背景多药抗菌疗法治疗，而另一治疗组仅接受背景多药抗菌疗法。治疗 6 个月时，29% 的 Arikayce 治疗患者其痰液培养中连续三个月未生长分枝杆菌，相比之下，未接受 Arikayce 治疗的患者中仅有 9% 的患者达到这一效果。

Arikayce 的处方信息包括一项呼吸系统风险增加的警告，包括过敏性肺炎（肺部炎症）、支气管痉挛（气道收紧）、潜在肺部疾病恶化和咳血（某些病例中导致了住院治疗）。在服用 Arikayce 的患者中，其他常见的副作用有语言障碍（发声困难）、咳嗽、耳毒性（听力受损）、上呼吸道刺激、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹泻和恶心。

FDA 授予了该药物的上市申请快速通道审评、突破性疗法、优先审评和合格传染病产品（QIDP）资格。根据 FDA 安全与创新法的鼓励开发抗生素法案（GAIN）条款，QIDP 资格授予那些治疗严重或危及生命感染的抗菌产品。Arikayce 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供其它激励措施，以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。