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速递 | 20年来首个?潜在“first-in-class”药物达3期主要终点,治疗胶质瘤
来源:     时间 : 2023-03-16

Servier今日宣布,其在研疗法vorasidenib作为单药治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的临床3期试验展现积极结果。试验达成主要终点无进展生存期(PFS)以及关键次要终点下一次干预时间(TTNI)。同时,vorasidenib获得FDA授予快速通道资格。根据新闻稿,此试验达成具临床意义的主要与次要终点,是超过20年来在低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步,vorasidenib具潜力成为此类癌症的潜在首个靶向疗法。

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胶质瘤是起源于中枢神经系统(CNS)内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。2021年WHO将胶质瘤分为4类,其中一类为成人弥漫性胶质瘤。这些弥漫性胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶(IDH)的突变(或缺乏)紧密相关,正确诊断此类脑瘤需要进行分子检测。成人型弥漫性胶质瘤仅细分为三类:IDH突变的星形细胞瘤,(CNS WHO 2-4级)、IDH突变的少突胶质细胞瘤,带有1p19q双重缺失(CNS WHO 2-3级)、IDH-野生型的胶质母细胞瘤(CNS WHO 4级)。

Vorasidenib(AG-881)是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂,可抑制突变的IDH1/2蛋白,为潜在“first-in-class”药物。