首个儿童体内基因编辑临床结果发布
来源： 时间 : 2021-10-20
19日，LogicBio Therapeutics公布了其在研体内编辑疗法LB-001，治疗甲基丙二酸血症儿童患者的1/2期临床试验的初步结果。试验结果显示，在患者体内检测到与特异性基因编辑和蛋白表达相关的生物标志物白蛋白-2A的表达。此外，独立数据安全性监查委员会根据对头两名患者的安全性数据的分析，建议临床试验继续进行。新闻稿指出，这是首次显示在儿童体内成功基因编辑的临床试验结果。（药明康德）
