10日，4D Molecular Therapeutics宣布，其玻璃体内注射基因疗法4D-125在治疗晚期X连锁视网膜色素变性患者的1/2期临床试验中，取得积极的中期安全性和临床活性数据。中期关键数据显示，4D-125在所有8例患者中均耐受良好，包括5例接受1E12 vg/眼最高剂量水平给药的患者，未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件以及慢性炎症。（药明康德）
